BRAIN RePAIR & ORGANØID 1NTEL by Minee Choi

The KAIST BRAIN RePAIR & ORGANOID INTELLIGENCE LAB is …

The KAIST BRAIN RePAIR & ORGANØID 1NTEL Lab is a team of researchers, dedicated to developing a next-generation preclinical testbed that enables the evaluation and prediction of patient-specific therapeutics for neurological disorders. Our core approach involves differentiating patient-derived human induced pluripotent stem cells (hiPSCs) into target brain cell types and brain organoids. These personalized models allow us to profile the disease state of each patient at the cellular level with high resolution. By integrating these biological insights with advanced artificial intelligence, we aim to identify optimal drug combinations tailored to each individual’s pathophysiological features—paving the way for true precision medicine.

To realize a Comprehensive Preclinical Testbed for Precision Neurotherapeutics, Team BRØ1 focuses on the four strategic technological pillars.

Tech One   Patient-derived iPSC (Disease-in-a-Dish Paradigm)

We recreate the cellular pathology of individual patients by differentiating their hiPSCs into mature human neurons and brain organoids. This in vitro modeling system recapitulates adult brain tissue structure and function through the integration of cutting-edge techniques in cellular reprogramming, neurodevelopment, and stem cell biology. This approach is instrumental in profiling an individual’s brain cells and elucidating the specific mechanisms driving their disease.

Tech Two   Patient-derived Brain-Organoid Production

Often described as “Mini-brain”, a powerful tool in neuroscience, offering a unique window into the human brain’s complexities, diseases, and potential treatments.

Tech Three   Brain Organoid Intelligence

Inspired by recent findings that human brain organoids can learn simple tasks (Kagan et al., Neuron, 2021), we explore the concept of biological computing. Team BRØ1 is pioneering the development of neural computers that combine mini-brains derived from human cells with computational interfaces. These platforms serve as cognitive function testbeds, enabling the assessment of how candidate drugs impact learning and memory in a human-relevant context.

Tech Four   AI - Digital Brain Cell Foundation Model

We customized artificial intelligence—including large language models (LLMs) and convolutional neural networks (CNNs)—to build predictive models trained on dynamic cellular and molecular data from patient-derived brain cells. These AI models incorporate patient heterogeneity and complex disease mechanisms, enabling precise drug response predictions and the digital transformation of neuropathological features. We harnessed AI to discern and comprehend the heterogeneity of these diseases, thereby contributing to the development of a predictive model individualized for each patient.

Ultimately, the BRØ1 Lab aims to digitize the cellular pathology of neurological diseases and establish an AI-powered precision drug prediction system—setting a new standard for the future of neurotherapeutics.

카이스트 “뇌 치료 및 오가노이드 지능” 연구실 소개

카이스트 BRAIN RePAIR & ORGANØID 1NTEL 연구실은 뇌질환 정복을 위한 핵심 기반으로, 환자 맞춤형 치료제를 평가하고 예측할 수 있는 전임상 약물 테스트베드 개발에 집중하고 있습니다. 이를 위해 우리는 환자 유래 역분화 줄기세포(human induced pluripotent stem cell, hiPSC)를 표적 뇌세포 및 뇌 오가노이드로 분화시키고, 환자 개별의 병태생리학적 특징을 정밀하게 프로파일링합니다. 이렇게 획득한 생물학적 데이터를 인공지능 분석과 결합함으로써, 환자 고유의 발병 인자에 최적화된 약물 조합을 예측하고, 개인 맞춤형 치료전략을 구현합니다.

BRØ1 연구실은 뇌질환 정밀 치료를 위한 완전한 전임상 테스트베드를 구축하기 위해 다음의 네 가지 전략 기술을 심도 있게 연구하고 있습니다.

Tech One   환자 유래 줄기세포 (접시 속의 질병 패러다임)

환자 개별 hiPSC를 기반으로 성인형 신경세포 및 뇌 오가노이드를 분화·배양함으로써, 환자의 뇌세포 수준에서 발생하는 병리 현상을 실험실 내에서 직접 재현합니다. 이러한 모델은 역분화 기술, 신경발생학, 줄기세포 생물학에 기반하여 성숙한 인간 뇌조직의 구조와 기능을 재현할 수 있도록 정교하게 설계됩니다. 이 접근법은 개인의 뇌세포를 정밀하게 프로파일링하고, 질병을 유발하는 특정 기전을 밝히는 데 중요한 역할을 합니다.

Tech Two   환자 뇌 오가노이드 생산

흔히 ‘미니 브레인’으로 불리며, 인간 뇌의 복잡성과 질환, 그리고 잠재적 치료법을 이해하는 데 있어 독보적인 창을 제공하는 강력한 신경과학 도구입니다.

Tech Three   뇌 오가노이드 지능 (Organoid Intelligence)

최근 인간 뇌세포 기반의 미니 브레인이 간단한 게임을 학습했다는 연구 결과(Kagan et al., Neuron, 2021)는 생물학적 컴퓨팅의 가능성을 열었습니다. BRØ1 연구팀은 이러한 개념을 확장하여, 인간 유래 미니 브레인과 컴퓨팅 시스템을 연결한 신경 컴퓨터를 개발하고, 이를 환자 인지기능의 반응 테스트베드로 활용합니다. 이를 통해 약물의 인지 기능 영향까지 평가 가능한 새로운 전임상 테스트 플랫폼을 구축하고자 합니다.

Tech Four   디지털 뇌세포 파운데이션 모델

뇌질환의 세포·분자 수준 병태 정보를 학습한 인공지능 모델을 통해, 복잡한 질환 기전과 환자 간 이질성을 반영한 예측 기반 치료 전략을 개발합니다. BRØ1 연구실은 대규모 언어모델(LLM)과 합성곱신경망(CNN) 등 최신 AI 기술을 통합하여, 환자의 병리학적 데이터를 디지털화하고, 약물 반응성 예측 모델을 정밀하게 최적화하고 있습니다. 인공지능을 활용하여 뇌 질환들의 이질성을 정밀하게 분석하고 이해함으로써, 환자 개개인에 맞춘 예측 모델 개발에 기여하고 있습니다.

BRØ1 연구실의 궁극적 목표는 환자의 세포 수준 병리 정보를 디지털화하여, 인공지능 기반의 정밀 약물 예측 시스템을 완성하고, 이를 통해 뇌질환 치료의 새로운 표준을 제시하는 것입니다.